NEUROLOGIE PRO PRAXI / Neurol. praxi. 2023;24(4):286-292 / www.neurologiepropraxi.cz 290 PŘEHLEDOVÉ ČLÁNKY Novinky v léčbě myasthenia gravis receptor jsou v průběhu recyklace IgG zvýšeně transportovány do endoteliálních buněk, přes časné endozomy přesunuty do lysozomů a degradovány (Alhaidar et al., 2022). Efgartigimod je IgG1 Fc fragment, přirozený ligand, který má zvýšenou afinitu k neonatálnímu Fc receptoru, další inhibitory jsou monoklonální protilátky. Batoclimab a rozanolixizumab jsou podávány subkutánně, efgartigimod lze aplikovat oběma způsoby, nipocalimab intravenózně. Liší se v schematech dávkování, podávají se opakovaně. Neobjevily se zatím žádné závažné nežádoucí účinky. Nejčastěji se jednalo o bolesti hlavy a záněty horních cest dýchacíh nebo bolesti hlavy. FcRn váže stejně i albumin, který se podílí na regulaci transportu cholesterolu. U žádného z léčiv zatím k významným změnám koncentrací albuminu a cholesterolu nedošlo až na batoclimab, kde ve studii pro endokrinní orbitopatie byly významně zvýšené koncentrace cholesterolu, pravděpodobně u vyšších dávek léku (Ward et al., 2022). Efgartigimod je Fc fragment a již je schválen pro AChR Ab pozitivní pacienty s gMG. Ve studii ADAPT byl prokázán efekt léčiva a pokles ADL o ≥ 2 body u 75 % léčených efgartigimodem oproti jen 25 % léčených placebem (Ndegwa et Mierzwinski‑Urban, 2022). Lze očekávat rychlý nástup účinku, a to již v prvních dvou týdnech. Doporučené dávkování je 10 mg/kg/den, jen u pacientů s váhou > 120 kg se již podává jednotně 1 200 mg. Studii absolvovali také séronegativní pacienti s podobnými výsledky jako u AChR Ab pozitivních, bohužel soubor pacientů nebyl dostatečně velký pro možné statistické zhodnocení. Navíc izolovaně u MG-ADL, kde se jedná o subjektivní hodnocení, došlo k výraznějšímu placebo efektu. Pokles ADL ≥ 2 byl u placebo skupiny 63,3 % a u efgartigimodem léčených pacientů 68,4 % (Howard et al., 2021). Na vyhodnocení tohoto překvapivého výsledku se zatím čeká až po zveřejnění "open label" části studie, ale lze předpokládat větší očekávání seronegativních pacientů od nové možnosti léčby. Studie s Rozanolixizumabem MycarinG fáze III je také již ukončena. Byl prokázán efekt u obou podávaných dávek 7 i 10 mg/kg/den, a to u AChR i MuSK Ab+ pacientů. Lék byl dobře tolerován (Bril et al., 2021; Bril et al., 2023). Také se dokončuje proces schvalování. Dávkování pravděpodobně bude 7 mg/ kg/den, aplikuje se subkutánně pumpou. Tab. 2. QMGS – kvantifikované myastenické skóre (upraveno dle Horáková M., Voháňka S., 2017) Diplopie při laterálním pohledu (sec) ≥ 60 10–59 1–9 Spontánní Ptóza při pohledu vzhůru (sec) ≥ 60 10–59 1–9 Spontánní Mimické svaly Normální uzávěr víčka Úplná slabost proti odporu Úplná slabost bez odporu Lagoftalmus Polykání vody Normální Minimální zakuckávání Regurgitace tekutin nosem Nemožnost polykání Artikulace při počítání od 1 do 50 (začátek dysartrie) Normální artikulace přes 50 Dysartrie mezi 30–39 Dysartrie mezi 10–29 Dysartrie do 9 Abdukce pravé paže (sec) ≥ 240 90–239 10–89 0–9 Abdukce levé paže (sec) ≥ 240 90–239 10–89 0–9 Vitální kapacita (%) ≥ 80 65–79 50–64 < 50 Sevření pravé ruky (kV) Muži ≥ 35 15–34 5–14 0–4 Ženy ≥ 30 10–29 5–9 0–4 Sevření levé ruky (kV) Muži ≥ 35 15–34 5–14 0–4 Ženy ≥ 25 10–24 5–9 0–4 Elevace hlavy vleže 45 stupňů (sec) ≥ 120 30–119 1–29 0 Šikmý bérec vpravo 45 stupňů (sec) ≥ 100 30–99 1–29 0 Šikmý bérec vpravo 45 stupňů (sec) ≥ 100 30–99 1–29 0 Body 0 1 2 3 Tab. 3. Škála denních aktivit – MG-ADL (upraveno dle Horáková M., Voháňka S., 2017) Řeč Normální Intermitentní zhoršení artikulace nebo nosní řeč Konstantní zhoršení artikulace, ale je mu rozumět Obtížné porozumění řeči Žvýkání Normální Únava při tuhých soustech Únava při měkkých soustech Sonda Polykání Normální Zřídka epizody zaskakování Časté zaskakování, nutnost změny stravovacích návyků Sonda Dýchání Normální Námahová dušnost Klidová dušnost Umělá plicní ventilace Zhoršení schopnosti čištění zubů a česání Žádné Zvýšená námaha, ale nemusí odpočívat Potřebuje přestávky Není schopen vykonat Zhoršení schopnosti vstávat ze židle Žádné Lehká, někdy používá ruce Střední, vždy užívá ruce Těžká, potřebuje pomoc Dvojité vidění Žádné Ano, ale ne denně Denně, ale ne trvale Trvale Pokles víčka Žádné Ano, ale ne denně Denně, ale ne trvale Trvale Body 0 1 2 3
RkJQdWJsaXNoZXIy NDA4Mjc=