630
NEUROLOGIE3418043010757101158205267310370429450493
PRO856804301074591154
PRAXI1031804301074591148201221
/12988043010731
Neurol.1374804301075593139165209227243
praxi.1633804301074672114152170186
2023;24(4):286-2921836804301074487128172186230270295336357372416459504533572615657
/25388043010731
www.neurologiepropraxi.cz460880430107651332012142633073553814284484965465656086586857327828098518919109269661005
2881248026012657115173
PŘEHLEDOVÉ341207012660124182256312369444520587645
ČLÁNKY1008207012660115187259327395
Novinky34136501063980117135176211250
v607365010636
léčbě6593650106296196132164
myasthenia83936501065288124158190231263305322362
gravis121736501063772114149166199
do347552101095198
otevřené458552101094977120161189232280324
části795552101094082115144163
studie971552101093564112161180224
zredukovat1207552101093866109159207247294335376404
imunosupresivní1623552101092194142190238271319368347566101093073107127169218238
léčbu607566101092165105154203
(Murai832566101092695144172214233
et1087566101094675
al.,11835661010944648199
2019).1304566101094690132171193209
Dávkování15355661010960102142184231272315363383
se1939566101093680
zahajuje347580101093880128168187234253296
podáním655580101095098149191240261334
9001004580101094692139
mg11615801010974124
čtyři1300580101093971115144165
týdny1480580101092973123172212
po17075801010951100
sobě,1822580101093584135180197
a3475941010943
poté4095941010952102132177
se605594101093681
pokračuje7065941010951101144175219260310331377
111025941010946
2001167594101094792140
mg13265941010975126
à14715941010943
215335941010946
týdny.1599594101092974125175216232
Ravulizumab4876078011253100146198223248290343420467521
je1023608101092266
humanizovaná1104608101094998172214263284322370412455504546
protilátka1665608101095180128157178198241270311355
proti347622101095181131161182
C55506221010952100
komplementu,671622101094291167218240286361407458487537556
která1248622101094375120150194
se1463622101093682
liší15666221010922437899
od16876221010949101
ekulizumabu1810622101094588138159180347636101093990167211264315
úpravou6886361010951103134179222272323
Fc1037636101094585
oblasti.11496361010950103125170206238259279
Touto1454636101094691142173223
změnou17036361010939116163214265316
se347650101093681
prodlužuje447650101095282131183204254293343365410
nejen876650101095096118164214
jeho1109650101092268118168
možnost12966501010975125163214264299330
recyklace,1645650101093075116161204227271312356374
ale347664101094465111
také484664101092974117161
dochází6716641010951101142193236276298
k9946641010942
větší1062664101094388119156177
afinitě126566410109437094144165196240
k15316641010942
C5,15996641010952100117
tím1742664101093051127
pádem1894664101095296347678101095196172
je543678101092268
rychleji635678101092975115165186232254275
a9346781010944
déle1002678101095196118164
redukován1190678101093075127176219268310354405
C51619678101095299
protein1742678101095182131161206227277
(McKeage,347692101092697138186231274325371389
2019).761692101094692134176200217
Schvalovací1003692101094485135177221243293335379420441
proces1469692101095181131172217253
příslušných1747692101095181102138159209244347706101094990129178
autorit540706101094391121169198219248
se804706101093580
již89970610109214280
dokončuje.994706101095099141189239278327348393411
Dávkování14207061010959102143185233275318367387
je1823706101092166
dle1904706101095071116
tří34772010109305980
váhových443720101094387137186229274314364
kategorií.823720101094286115160211260290312332351
U11907201010958
váhy1264720101094387137178
≥14587201010953
401527720101094693
až1636720101094382
601734720101094693
kg1845720101094291
je1952720101092268
nasycovací347734101095094129173213261304348389410
dávka776734101095094136179224
210187341010947
4001083734101094694142
mg12447341010975126
0.1388734101094665
a14717341010944
14.1533734101094788107
den,1658734101095197147166
poté18437341010951102132176
se347748101093682
podává4557481010952103155199242286
37677481010947
000839748101094796144
mg10027481010976127
po11557481010952103
812847481010946
týdnech.1356748101093076127177223265316335
Pacienti1717748101094992133154200251281303
mezi3477621010975121160182
≥5527621010954
60629762101094693
až745762101094483
<8507621010954
100925762101094788135
kg1077762101094291
mají11907621010975117138158
nasycovací1370762101095093127170209257299342382402
dávku1793762101095194135177227
23477761010945
700401776101094588133
mg5507761010974123
a6867761010943
chronickou742776101094087115162211230269309356404
311597761010945
3001218776101094589135
mg.13687761010974123141
Pacienti1522776101094788126146189238265285
vážící1820776101094385122142180199
≥21475521010954
1002220552101094687134
kg2371552101094291
dostanou24815521010951100135165208257306356
vstupně2856552101094378108157207257301
331765521010947
0003241552101094794141
mg,33995521010975125143
a35615521010943
chronicky36235521010941901181672147566101095070110151196
323605661010946
6002416566101094692140
mg.25725661010975125144
Také2287580101094685128174
zilucoplan248757980112437096151193247303329379434
má29475801010977121
dokončenou30925801010953103146195246286331382432482
fázi3599580101092771111132
III375558010109224365
studie2147594101093666115165185230
RAISE23995941010949105126169212
a26335941010944
finišuje270059410109264998118152201221266
schvalování.2989594101093676125166209229278320363412432449
Je3461594101093478
to3562594101093078
syntetický36635941010936791292147608101093073101121160200244
peptid,2409608101095196146174193243260
který2687608101094374116145188
brání2894608101095179122170189
štěpení3102608101093564107157201250269
C53390608101095297
proteinu3506608101095179127155198218266314
a21476221010943
blokuje2205622101095171120161209229273
C5b.2492622101095398146163
Aplikován26696221010955105125144185232273315363
je3047622101092266
v31276221010943
denní3185622101095195143191211
subkutánní3410622101093683133174223251294342390410
dávce2147636101095295137176220
0,32390636101094765113
m/kg/den.25196361010977108151200231279324374392
Také2934636101094684126170
u31276361010950
něj3200636101095197117
nebyl3340636101095297148190211
hlášen3574636101095172115150195246
žádný2147650101093983133182223
závažný2392650101093983124167205255295
nežádoucí2709650101095195134178228277326366385
účinek3117650101095090109158203245
(Ndegwa3384650101092684134179229295338
et3745650101094574
Mierzwinski‑Urban,2147664101097292136164203270290338372412433460519546596639687704
2022;2867664101094690132176193
Howard30756641010959108172214242291
et3381664101094574
al.,34706641010944648199
2023).3584664101094690132177198213
Čtvrtým2287678101095278122151181225299
léčivem2598678101092165104123165208281
snižujícím2892678101093583102139187207226265284357
aktivitu3261678101094484115134176196224272
C53545678101095297
složky36546781010936551031402147692101094387
komplementu2257692101094290165215236280355400449478526
je2806692101092267
kombinace2895692101094390165216236285327367410
cemdisiranu3328691801124188166220244283307341387440492
a21477058011247
pozelimabu.22057058011253103144189213236311357409460482
Pozelimab2699706101094793128171190209281322371
je3082706101092164
monoklonální31587061010974121169216256277324372413432479498
protilátka3667706101095179125214772010109294866107134173215
proti2373720101095178124152170
C52555720101095195
složce2661720101093554101137174216
komplementu.2888720101094187159208227270342385432459505522
Cemdisiran3422720101095192164213231264282309350397
je2147734101092267
N‑acetylgalaktosamin2237734101096089132172215245289310360403423466508539588622666741761811
konjugovaný3070734101094391141161210260310352395444485
s35777341010937
RNAi36367341010949109163183
(i2147748101092645
=22157481010954
interference),229274810109217199143172200245274318368408451473489
což2804748101094189126
doslova29537481010951100135155204246289
znamená3265748101093989131206251301344
rušení36317481010930801141592147762101095172
ribonukleové2244762101093051102153204254297319365416459503
kyseliny.2772762101094389125171192213263305319
Dochází31157621010962113154205248288309
k34487621010944
regulaci3516762101093076128178199242283303
transkripce2147776101093058101150184225254274324364407
a25767761010944
vnitrobuněčné2642776101094493113142170218268317366410450499543
exprese3207776101094687138166210245289
genu3518776101095195144192
ve3733776101094386
smyslu39475521010935108147180199246
ztráty420555210109386996137165207
funkce4424552101092674122162199241
nebo4677552101095093142190
snížení4879552101093583102138181229248
aktivity5139552101094383113132173193221264
genu.5415552101094993140188205
Jeho3947566101093479129178
působením41475661010952102136186237282332352427
tedy4596566101093074125168
dochází47865661010952101141191233272292
k51005661010943
útlumu516656610109507999148223272
produkce54605661010952811303947580101095199141179222
komplementu4191580101094390165215235280354399448476524
hepatocyty4738580101095094145188216264304347379423
(Devalaraja­5183580101092684129171213233276304346367409436
‑Narashimha3947594101092887129157199233281301374423464
et4427594101094574
al.,45165941010943638098
2022).4630594101094690132176198214
Alexion4087608101095575119160180228276
zkoumá4376608101093980127175248290
ještě4679608101092266100129172
subkutánní4863608101093683133174223251294342390410
formu5285608101092775103177225
inhibitoru55236081010921693947622101095069119139167214242291
C54251622101095298
složky4362622101093655103140181225
komplementu4600622101094289163212233277350394443471519
(gefurulimab,5132622101092673117143191219268287307380422471488
fáze3947636101092669107150
III)41126361010921426285
a42126361010943
dále4270636101095092112156
inhibitor4441636101092169117137186206234282310
faktoru4766636101092668109140187215264
D50456361010959
v51196361010943
orální5177636101095078120140188207
formě5399636101092674103177221
(vemicorpan,3947650101092564106179198236282310359401448465
fáze4424650101092667104147
II).45836501010921416378
Také4673650101094480120161
probíhají4846650101095178125174194243284303322
studie5180650101093564111159178221
s54136501010935
ekulizumabem5460650101094585133394766410109213975121193233281324396
a43546641010943
ravulizumabem4408664101092970109156174193229275347387435478550
u49696641010949
dětí5029664101094992119138
starších5178664101093563104130164182220266
754556641010946
let.551266410109216391107
Blokátory39476890014769100167228289330396438501
neonatálních44736890014768129197265325366427457525555608676
Fc39477030014761113
receptorů40857030014743104158218288330396438506
Cílem408772010109537396142218
je4329720101092268
zablokování4421720101093984136157207250299342386436457
Fc4902720101094484
receptoru,5010720101093075117161213243292322372390
a54257201010944
tím5493720101093051127
snížení3947734101093684104142187236256
koncentrace4217734101094290139179222272300328371411454
imunoglobulinů4685734101092195144193242292312361411460481501550598
IgG5297734101092272129
včetně54417341010943811251543947748101095198
autoprotilátek.4070748101094494125175227258308338360381425455501544565
Imunoglobuliny4660748101092299149200251303325376428479501522573615
IgG5300748101092274134
jsou5459748101092359110161
vazbou3947762101094488128180231282
na4253762101095195
neonatální4373762101095197148199243272317338389410
Fc4807762101094585
receptor4917762101093075117162214244294324
chráněny5265762101094192121166216262313355
proti3947776101095282132162182
degradaci.4154776101095197149179223274318359380398
Bez4577776101095096135
vazby4737776101094488127179222
na4983776101095194
neonatální5102776101095197148198242272316337387408
Fc5535776101094484
Tab.1.33961601124992147170215235
Skupiny61962101073975121166185231266
léčivých9016210107195794112150190227273
přípravků11906210107457189134160203241278323
dle152962101074564102
mechanismu1647621010771110147193238285303332402447
účinku211062101074683101147183229
(https://clinicaltrials.gov)23556210107247095123168199214245269302320338384402439484502528553571616635664681726772809831
Cílová370759098476890136177218
molekula60575909868114135178219266287329
Léková12497590983982123168209250
skupina15167590983375121169190237278
Aplikace21287590985198120141183225261303
Intervaly3006759098216896138167211252273314
aplikace33377590984188110131172214251293
Vztah38857590984884115157203
k410575909840
protilátkám41627590984776122151172193235263305347415
Fáze47647590984079116158
studie49397590983363108156177219
Inhibitory3708790982168114135183204233279308351
C57378790984791
složky8458790983355101137179222
komplementu3709790984186154202224266335377424452498
Ekulizumab12498820953771114131148181224290327371
Alexion1249982095436094128145185227
Astra1490982095437295118157
Zeneca16619820954073114149182222
IV21288820951758
2300688209539
týdny30638820952462106149184
AChR38858820954791134175
+407788209548
Dokončeno47648820955296130173216252290334377
Ravulizumab124911020954077113157174191223267333369414
Alexion12491202095436094128145185227
Astra14901202095437295118157
Zeneca166112020954073114149182222
IV212711020951758
83006110209539
týdnů306311020952462106149191
AChR388511020954791134175
+4077110209548
Dokončeno476411020955296130173216252290334377
Zilucoplan12491322095436077120156198243261297340
UCB124914220954891129
SC212713220953783
Denně300613220955292135178218
AChR388513220954791134175
+4077132209548
Dokončeno476413220955296130173216252290334377
Cemdisiran/pozelimab124915420954684150194211240257281318361390433477509547565582647684728
Regeneron124916420953973114148190224247286328
Pharmaceutical1249174209538781191422062462803123533773934274661715174209517
SC212715420953783
Nezjištěno300615420955191124142159188214252295338
AChR388515420954791134175
+,407715420954857
LRP4415215420953576117153
+4323154209547
Fáze476315420953770104142
III49231542095173451
NCT05070858476316420955197138176215254290328368407445
Inhibitory37018590982168114135183204233279308351
FcRn73718590984177123170
Efgartigimod124818620953758102138162190207251268333377422
Argenx124819620954366105139181214
IV,21271862095175968
SC221318620953783
1×300618620953982
týdně310518620952563107150189
43312186209539
týdny336818620952563107150184
AChrR388518620954791134158199
+4101186209548
(ve41661862095225796
studii42791862095305699143160177
byli44741862095447997114
i4605186209517
MuSK3885196209562105142181
+,408419620954756
AChR-)415819620954791134175199219
Dokončena476318620955296130173216252290334370
Rozanolixizumab124821820954084116153197240258274310327360403469505550
UCB124822820954891129
SC212721820953783
1×300621820953982
týdně310521820952563107150189
63312218209539
týdnů336821820952563107150192
AChR388521820954791134175
+,407721820954857
MuSK4151218209562105142181
+4349218209548
(ve44142182095225795
studii45272182095305699143160177
i3885228209517
AChR-)391922820954791134175200219
Dokončena476321820955296130173216252290334370
Nipocalimab124824020955168112156193231248264330367411
Janssen124825020952768109136163197238
Research150125020953973101135175198230272
IV212724020951758
23006240209539
týdny306324020952462106149184
AChR388524020954791134175
+,407724020954857
MuSK4152240209562105142181
+,435024020954857
AChR442424020954792134175
-4617240209524
Fáze476324020953770104142
III49232402095173451
NCT05265273476325020955197138176215252290329366403442
Batoclimab124826220954078102144181198215280317362
Harbour124827220954889112153194235258
BioMed,15202722095395696157192232247
Immunovant1248282209517801441852262663003403811630282209525
SC212726220953783
1–2300626220953976112
týdny313526220952563107150184
AChR388526220954791134175
+4077262209548
Fáze476326220953770104142
III49232622095173451
NCT05403541476327220955197138176215255296333370410444
B370293909846
lymfocyty43329390982061130157203240283314356
Inebilizumab124829420951760100144161178195228271337374418
Horizon124830420954889112129160200241
herapeutics/15043042095417598137177212253276293326355381
Viela12483142095405791107148
Bio14103142095395696
IV212729420951758
1.,30062942095394963
15.30872942095397386
den,319129420954383126140
à3349294209536
63402294209539
měsíců3459294209565105135152188230
AChR+,388529420954791134174221230
MuSK+4133294209562105142181226
Fáze476329420953770104142
III49232942095173451
NCT04524273476330420955197138176217255292328365402441
Rituximab12483262095405883126162179244281326
Sponzor124833620953575116158189228252
Policlinico15143362095387794111144161177219235269307
universitario12483462095408298132166189217232256294318334375
Agostino163734620954383124151175191232272
Gemelli124835620954782146180197213230
IV212732620951758
63006326209539
měsíců3063326209565105135151187230
AChR+388432620954791134175222
Fáze476332620953770104142
III49233262095173451
NCT05868837476333620955197138176215254294334374412449
Mezagitamab1248368209562102135173218234260297363399444
(TAK-079)124837820952162104144166208245283303
Takeda124838820953571104138179219
Pharmaceutical148138820953979119142206247280313354377394427466483
IV,21273682095175968
SC221336820953783
Nezjištěno300636820955191124142159188214252295338
AChR+,388436820954791134175222231
MuSK+4132368209562105142181226
Fáze476336820953770104142
II492336820951734
NCT04159805476337820955197138176217252286322362402440
T369399909842
lymfocyty42839990982061130157203240282314356
Descartes-08124840020955292122159196220247286316340382422
(BCMA168740020952262108171219
CART)124841020954694135173198
Cartesian124842020954383106131164192208248289
Therapeutics155242020953577112135173214249289313329362391
IV212740020951758
Nezjištěno300640020955191124142159188214252295338
Všichni38844002095417288124167211227
s4129400209530
gMG4176400209544106157
Fáze476340020953770104142
II492340020951734
NCT04146051476341020955197138176217252287328368406441
MuSK-CAART1248432209562105142181203252300349390428
Caballeta124844220954383123164181197232255294
Bio15574422095385595
IV212743220951758
Nezjištěno300543220955191124142159188214252295338
MuSK+3884432209562105142181226
Fáze476343220953770104142
II492343220951734
NCT05451212476344220955197138176215255292327361396430
IL-3694539098216286
6471453909843
Satralizumab12484542095377499123160178194227270336373417
Hoffmann-La124846420954889110133197237279320345379419
Roche168246420953879113154188
SC212745420953783
0,300545420953953
2,307545420953953
43146454209539
týden,320245420952563107146189203
à3423454209536
43477454209539
týdny353345420952563107150184
AChR388445420954791134174
+,407645420954857
MuSK4150454209563105142181
+,434945420954857
LRP4442345420953677118154
+4594454209548
Fáze476345420953770104142
III49234542095173451
NCT04963270476346420955197138176217255295333370407445
Tocilizumab124847620953776113130147163196239305342386
Hoffmann-La124848620954889110133197237279320345379419
Roche168248620953879113154188
sponsored124849620953074118162191235259298342
Tang-Du160849620953571113153177229270
Hospital124850620954889116155172196234251
IV214447620951758
0,300547620953953
1,307547620953949
5,314147620953952
9,321147620953950
13,32794762095397286
à3382476209537
43436476209539
týdny349347620952463106149184
AChR388447620954791134175
+4076476209548
Fáze476347620953770104142
III49234762095173451
NCT05067348476348620955197138176215254294331370410451
IV36951820951756
–440518209540
intravenózně,4945182095175881104142176209251291322364398412
SC92051820953578
–1012518209540
subkutánně;106751820952767107141181205243285326360374
IL-614565182095165067107
–1577518209540
interleukin16325182095165780113136153187228261278319
6;196651820953750
FcRn203151820953567106147
–2193518209540
neonatální224751820954176116158198222260277319335
Fc259651820953568
receptor.26785182095235690122163187226249261
Pro295351820953861100
větší30675182095346791118134
přehlednost32165182095406396138154188229271311338362
v3592518209534
tabulce364051820952362103144160194227
použito388151820954081123154170193233
zkrácení41285182095316488126160193234251
protilátek439351820954064103127143159200223256289
na:46965182095428295
AChR+480651820954385126165210
(pozitivní503151820952161102133150173189224265281
protilát‑532751820954064103126143159199223245
ky36952820953368
pro45252820954063103
acetylcholinovému56952820954074107130166182216257297314331372413446480543584
receptoru);11675282095235690123164187226249290310322
AChR-150452820954284126165188
(negativní17075282095216095135176199215250291307
protilátky202952820954063103126143159199223255291
proti233452820954064103126143
AChR,249152820954385126165181
ale26865282095415792
i2792528209516
proti282352820954063103126143
MuSK!);2980528209560101135171189210222
LRP4+321752820953372110144192
(pozitivní342452820952161102133150173189223265281
protilátky372052820954063103126142159199223255291
proti402552820954064103126143
LRP4);418252820953372110145164177
MuSK+4373528209561101135171215
(pozitivní460352820952161102133150173190224265282
protilátky489952820954064103126143159200223256291
proti520452820954164103127143
MuSK)5361528209561102135172195