Neurol. praxi. 2023;24(4):286-292 | DOI: 10.36290/neu.2023.057

Novinky v léčbě myasthenia gravis

MUDr. Michaela Týblová, Ph.D.
Neurologická klinika a Centrum klinických neurověd, 1. LF UK a VFN v Praze

Myasthenia gravis (MG) je vzácné autoimunitní onemocnění charakterizované svalovou slabostí a unavitelností. Vedle dosud užívané, nespecificky působící imunomodulující léčby, se v posledních letech výrazně rozšířil okruh další možné, již specificky působící imunoterapie. Řadíme sem inhibitory C5 složky komplementu, blokátory neonatálního Fc receptoru, léky způsobující depleci B a T lymfocytů a další. Velkou výhodou těchto léčivých přípravků je rychlejší efekt a výrazně menší výskyt nežádoucích účinků. Výraznou limitací jejich použití v běžné klinické praxi může být jejich předpokládaná vysoká cena.

Klíčová slova: generalizovaná myasthenia gravis, blokátory neonatálních Fc receptorů, inhibitory komplementu, deplece B buněk, geneticky modifikované T lymfocyty.

Novel treatment for myasthenia gravis

Myasthenia gravis (MG) is a rare autoimmune disease characterized by muscle weakness and fatigue. In addition to the currently used non-specifically acting immunomodulating treatment, new specific immunotherapeutics has significantly expanded in recent years. This includes inhibitors of the C5 complement protein, blockers of the neonatal Fc receptor, drugs that cause depletion of B and T lymphocytes and others. The great advantage of all these medicinal products is a faster effect and a significantly lower incidence of side effects. A significant limitation of their use in normal clinical practice may be their expected high price.

Keywords: generalized myasthenia gravis, blockers of neonatal Fc receptors, complement inhibitors, B cell depleting agents, genetically modifying T cells.

Přijato: 24. srpen 2023; Zveřejněno: 8. září 2023  Zobrazit citaci

ACS AIP APA ASA Harvard Chicago Chicago Notes IEEE ISO690 MLA NLM Turabian Vancouver
Týblová M. Novinky v léčbě myasthenia gravis. Neurol. praxi. 2023;24(4):286-292. doi: 10.36290/neu.2023.057.
Sdílet...
Stáhnout citaci
  • BibTeX (.bib)
  • Bookends (.ris)
  • EasyBib (.ris)
  • EndNote (.enw)
  • EndNote 8 (.xml)
  • ISI WoS (.isi)
  • Medlars (.medlars)
  • Mendeley (.ris)
  • MODS (.xml)
  • Papers (.ris)
  • RefWorks (.txt)
  • RefManager (.ris)
  • RIS (.ris)
  • MS Word (.xml)
  • Zotero (.ris)
    • Zobrazit celý článek

    Reference

    1. Alhaidar MK, Abumurad S, Soliven B, Rezania K. Current Treatment of Myasthenia Gravis. J Clin Med. 2022;11(6):1957. doi:10.3390/jcm11061597. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    2. Alabbad S, AlGaeed M, Sikorski P, Kaminski HJ. Monoclonal Antibody-Based Therapies for Myasthenia Gravis. BioDrugs. 2020;34(5):557-566. doi:10.1007/s40259-020-00443-w. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    3. Beecher G, Putko BN, Wagner AN, Siddiqi ZA. Therapies Directed Against B-Cells and Downstream Effectors in Generalized Autoimmune Myasthenia Gravis: Current Status. Drugs. 2019;79(4):353-364. doi:10.1007/s40265-019-1065-0. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    4. Bril V, Drużdż A, Grosskreutz J, et al. Safety and efficacy of rozanolixizumab in patients with generalised myasthenia gravis (MycarinG): a randomised, double-blind, placebo-controlled, adaptive phase 3 study. Lancet Neurol. 2023;22(5):383-394. doi:10.1016/S1474-4422(23)00077-7. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    5. Chen Y, Sun J, Liu H, et al. Immunotherapy Deriving from CAR-T Cell Treatment in Autoimmune Diseases. J Immunol Res. 2019;20195727516. doi:10.1155/2019/5727516. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    6. Devalaraja-Narashimha K, Huang C, Cao M, et al. Pharmacokinetics and pharmacodynamics of pozelimab alone or in combination with cemdisiran in non-human primates. PLoS One. 2022;17(6):e0269749. doi:10.1371/journal.pone.0269749. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    7. Harris L, Allman PH, Sheffield R, Cutter G. Longitudinal Analysis of Disease Burden in Refractory and Nonrefractory Generalized Myasthenia Gravis in the United States. J Clin Neuromuscul Dis. 2020;22(1).11-21. doi:10.1097/CND.0000000000000301. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    8. Hewett K, Sanders DB, Grove RA, et al. Randomized study of adjunctive belimumab in participants with generalized myasthenia gravis. Neurology. 2018;90(16):e1425-e1434. doi:10.1212/WNL.0000000000005323. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    9. Howard J, Bril V, Vu T, et al. Efficacy, Safety, and Tolerability of Efgartigimod in Patients With Generalized Myasthenia Gravis: Analysis of the Phase 3 ADAPT Study (4520). Neurology. 2021;96(15 Supplement). Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    10. Howard JF, Bresch S, Genge A, et al. Safety and Efficacy of Zilucoplan in Patients with Generalised Myasthenia Gravis (RAISE): A Randomised, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Study. The Lancet Neurology. 2023;22(5):395-406. https://doi.org/10.1016/S1474-4422(23)00080-7. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    11. Howard JF, Utsugisawa K, Benatar M, et al. Safety and efficacy of eculizumab in anti-acetylcholine receptor antibody-positive refractory generalised myasthenia gravis (REGAIN): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study. Lancet Neurol. 2017;16(12):976-986. doi:10.1016/S1474-4422(17)30369-1. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    12. Jaretzki A, Barohn RJ, Ernstoff RM, et al. Myasthenia gravis: recommendations for clinical research standards. Task Force of the Medical Scientific Advisory Board of the Myasthenia Gravis Foundation of America. Ann Thorac Surg. 2000;70(1):16-23. doi:10.1212/wnl.55.1.16. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    13. Lysák D. Imunoterapie pomocí CAR T-lymfocytů. Onkologie. 2015;9(1):13-18.
    14. Mantegazza R, Antozzi C. When myasthenia gravis is deemed refractory: Clinical signposts and treatment strategies. Ther Adv Neurol Disord. 2018;11. doi:10.1177/1756285617749134. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    15. McKeage K. Ravulizumab: First Global Approval. Drugs. 2019;79(3):347-352. doi:10.1007/s40265-019-01068-2. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    16. Menon D, Barnett C, Bril V. Novel Treatments in Myasthenia Gravis. Front Neurol. 2020;11. doi:10.3389/fneur.2020.00538. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    17. Menon D, Bril V. Pharmacotherapy of Generalized Myasthenia Gravis with Special Emphasis on Newer Biologicals. Drugs. 2022;82(8):865-887. doi:10.1007/s40265-022-01726-y. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    18. Murai H, Uzawa A, Suzuki Y, et al. Long-term efficacy and safety of eculizumab in Japanese patients with generalized myasthenia gravis: A subgroup analysis of the REGAIN open-label extension study. J Neurol Sci. 2019;407:116419. doi:10.1016/j.jns.2019.08.004. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    19. Narayanaswami P, Sanders DB, Wolfe G, et al. International Consensus Guidance for Management of Myasthenia Gravis: 2020 Update. Neurology. 2021;96(3):114-122. doi:10.1212/WNL.0000000000011124. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    20. Ndegwa S, Mierzwinski-Urban M. Emerging Drugs for Generalized Myasthenia Gravis. Can J Heal Technol. 2022;2(2):114-122. doi:10.51731/cjht.2022.270. Přejít k původnímu zdroji...
    21. Nowak RJ, Coffey CS, Goldstein JM, et al. Phase 2 Trial of Rituximab in Acetylcholine Receptor Antibody-Positive Generalized Myasthenia Gravis: The BeatMG Study. Neurology. 2022;98(4):e376-e389. doi:10.1212/WNL.0000000000013121. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    22. Oh S, O'Connor K, Payne A. MuSK Chimeric Autoantibody Receptor (CAAR) T Cells for Antigen-specific Cellular Immunotherapy of Myasthenia Gravis (2769). Neurology. 2020;94(15 Supplement). Přejít k původnímu zdroji...
    23. Sánchez-Tejerina D, Sotoca J, Llaurado A, et al. New Targeted Agents in Myasthenia Gravis and Future Therapeutic Strategies. J Clin Med. 2022;11(21):6394. doi:10.3390/jcm11216394. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    24. Schneider-Gold C, Reinacher-Schick A, Ellrichmann G, Gold R. Bortezomib in severe MuSK-antibody positive myasthenia gravis: First clinical experience. Ther Adv Neurol Disord. 2017;10(10):339-341. doi:10.1177/1756285617721093. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    25. SÚKL Státní ústav pro kontrolu léčiv [online]. Dostupné z: https://prehledy.sukl.cz/.
    26. Tandan R, Hehir MK, Waheed W, Howard DB. Rituximab treatment of myasthenia gravis: A systematic review. Muscle and Nerve. 2017;56(2):185-196. doi:10.1002/mus.25597. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    27. Tannemaat MR, Verschuuren JJGM. Emerging therapies for autoimmune myasthenia gravis: Towards treatment without corticosteroids. Neuromuscul Disord. 2020;30(2):111-119. doi:10.1016/j.nmd.2019.12.003. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    28. Týblová M. Current and future therapeutic options for the treatment of the generalized form of myasthenia gravis. Ces a Slov Neurol a Neurochir. 2023;86(2):100-106. doi:10.48095/cccsnn2023100. Přejít k původnímu zdroji...
    29. U.S. National Library of Medicine [online]. Dostupné z: https:// classic.clinicaltrials.gov/.
    30. Ward ES, Gelinas D, Dreesen E, et al. Clinical Significance of Serum Albumin and Implications of FcRn Inhibitor Treatment in IgG-Mediated Autoimmune Disorders. Front Immunol. 2022;13(June):1-13. doi:10.3389/fimmu.2022.892534. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...

    Zpět na obsah


    Neurologie pro praxi

    Vážená paní, pane,
    upozorňujeme Vás, že webové stránky, na které hodláte vstoupit, nejsou určeny široké veřejnosti, neboť obsahují odborné informace o léčivých přípravcích, včetně reklamních sdělení, vztahující se k léčivým přípravkům. Tyto informace a sdělení jsou určena výhradně odborníkům dle §2a zákona č.40/1995 Sb., tedy osobám oprávněným léčivé přípravky předepisovat nebo vydávat (dále jen odborník).
    Vezměte v potaz, že nejste-li odborník, vystavujete se riziku ohrožení svého zdraví, popřípadě i zdraví dalších osob, pokud byste získané informace nesprávně pochopil(a) či interpretoval(a), a to zejména reklamní sdělení, která mohou být součástí těchto stránek, či je využil(a) pro stanovení vlastní diagnózy nebo léčebného postupu, ať už ve vztahu k sobě osobně nebo ve vztahu k dalším osobám.

    Prohlašuji:

    1. že jsem se s výše uvedeným poučením seznámil(a),
    2. že jsem odborníkem ve smyslu zákona č.40/1995 Sb. o regulaci reklamy v platném znění a jsem si vědom(a) rizik, kterým by se jiná osoba než odborník vstupem na tyto stránky vystavovala.

    Ne
    Ano

    Pokud vaše prohlášení není pravdivé, upozorňujeme Vás,
    že se vystavujete riziku ohrožení svého zdraví, popřípadě i zdraví dalších osob.