Neurol. praxi. 2019;20(3):201-203 | DOI: 10.36290/neu.2019.050

Nové možnosti liečby pediatrických pacientov so sclerosis multiplex

doc. MUDr. Jarmila Szilasiová, PhD.
Neurologická klinika UPJŠ LF a UNLP, Košice

Sclerosis multiplex (SM) u detí predstavuje približne 5 % všetkých pacientov s SM. Aj keď nie je jednoznačne objasnená etiopatogenéza tohto autoimunitného ochorenia, sú známe genetické a environmentálne rizikové faktory rozvoja SM u detí (obezita, fajčenie, hypovitaminóza D). Pediatrická forma SM sa manifestuje vo väčšine ako relapsujúca-remitujúca forma. Liečba ochorenia zahŕňa okrem liečby relapsov imunomodulačnú a symptomatickú liečbu. Pri aktívnych formách sa indikuje liečba DMT (Disease- modifying therapy) – liečba ovplyvňujúca priebeh ochorenia. V uplynulej dekáde došlo k výraznému nárastu počtu nových liekov indikovaných u dospelých s SM a niektoré z nich sa začali využívať aj u pediatrických pacientov, avšak ako „off-label“ liečba. Do roku 2018 bolo možné u detských pacientov s SM podávať od 12. roku veku dva lieky DMT prvej línie – interferón beta a glatirameracetát. Takmer u polovice detských pacientov nie je táto liečba dostatočne efektívna a vyžadujú eskaláciu na účinnejšiu terapiu – DMT druhej línie. Veľké observačné štúdie ukázali, že natalizumab je účinný u detí a jeho bezpečnostný profil je porovnateľný s profilom u dospelých. Účinnosť a bezpečnosť ďalších DMT druhej línie u pediatrických pacientov bola publikovaná iba z malých súborov a retrospektívnych analýz. Štúdie s veľkým počtom pediatrických pacientov fázy III prebiehajú pri teriflunomide a dimetylfumaráte. V decembri 2018 schválila EMA fingolimod v detskej indikácii na základe výsledkov klinickej štúdie PARADIGM.

Klíčová slova: pediatrická sclerosis multiplex, liečba, DMT, fingolimod

New treatment options for pediatric patients with multiple sclerosis

Multiple Sclerosis (MS) in children represents approximately 5 % of all MS patients. Although the etiopathogenesis of this autoimmune disease is not clearly elucidated, genetic and environmental risk factors for the development of SM in children (obesity, smoking, D vitamin deficiency) are known. The pediatric form of MS is mostly manifested as a relapsing-remitting form. Treatment of the disease includes, in addition to treating relapses, immunomodulatory and symptomatic treatment. For active forms, treatment with DMT (Disease- modifying therapy) is a treatment that affects the course of the disease. Over the past decade, there has been a significant increase in new drugs indicated in adults with MS and some of them have also been used in pediatric patients, but as off-label treatment. By 2018, it was possible to administer two DMT first-line drugs – interferon beta 1a and glatiramer acetate in children with MS. Nearly half of pediatric patients have suboptimal treatment response and require escalation to more effective therapy – the second line DMT. Large observational studies have shown that natalizumab is effective in children and its safety profile is comparable to that seen in adults. The efficacy and safety of other second line DMTs in pediatric patients was published only from small number of patients and retrospective analyzes. Studies with a large number of phase III in pediatric patients are undergoing teriflunomide and dimethylfumarate. In December 2018, EMA approved fingolimod in children's indication based on the results of the PARADIGM clinical study.

Keywords: pediatric multiple sclerosis, treatment, DMT, fingolimod

Vloženo: 23. červen 2019; Přijato: 25. červen 2019; Zveřejněno: 12. červen 2019  Zobrazit citaci

ACS AIP APA ASA Harvard Chicago Chicago Notes IEEE ISO690 MLA NLM Turabian Vancouver
Szilasiová J. Nové možnosti liečby pediatrických pacientov so sclerosis multiplex. Neurol. praxi. 2019;20(3):201-203. doi: 10.36290/neu.2019.050.
Sdílet...
Stáhnout citaci
  • BibTeX (.bib)
  • Bookends (.ris)
  • EasyBib (.ris)
  • EndNote (.enw)
  • EndNote 8 (.xml)
  • ISI WoS (.isi)
  • Medlars (.medlars)
  • Mendeley (.ris)
  • MODS (.xml)
  • Papers (.ris)
  • RefWorks (.txt)
  • RefManager (.ris)
  • RIS (.ris)
  • MS Word (.xml)
  • Zotero (.ris)
    • Zobrazit celý článek

    Reference

    1. Alroughani R, Boyko A. Pediatric multiple sclerosis: a review. BMC Neurology. 2018; 18: 27. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    2. Belman AL, Krupp LB, Olsen CS, Rose JW, Aaen G, Benson L, Chitnis T, Gorman M, Graves J, Harris Y, Lotze T, Ness J, Rodriguez M, Tillema JM, Waubant E, Weinstock-Guttman B, Casper TC.; US Network of Pediatric MS Centers. Characteristics of children and adolescents with multiple sclerosis. Pediatrics. 2016; 138(1). pii: e20160120. doi: 10.1542/peds.2016-2120. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    3. Cohen JA, Barkhof F, Comi G, Hartung HP, Khatri BO, Montalban X, Pelletier J, Capra R, Gallo P, Izquierdo G, Tiel-Wilck K, de Vera A, Jin J, Stites T, Wu S, Aradhye S, Kappos L. TRANSFORMS Study Group. Oral fingolimod or intramuscular interferon for relapsing multiple sclerosis. N Engl J Med. 2010; 362: 402-415. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    4. Fay AJ, Mowry EM, Strober J, Waubant E. Relapse severity and recovery in early pediatric multiple sclerosis. Mult Scler. 2012; 18(7): 1008-1012. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    5. Ghezzi A, Amato MP, Makhani N, Shreiner T, Gärtner J, Tenembaum S. Pediatric multiple sclerosis: Conventional first-line treatment and general management. Neurology 2016; 30;87(9 Suppl 2): S97-S102. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    6. Gorman MP, Healy BC, Polgar-Turcsanyi M, Chitnis T. Increased relapse rate in pediatric-onset compared with adult-onset multiple sclerosis. Arch Neurol. 2009; 66(1): 54-59. doi: 10.1001/archneurol.2008.505. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    7. Chitnis T, Arnold DL, Banwell B, Brück W, Ghezzi A, Giovannoni G, Greenberg B, Krupp L, Rostásy K, Tardieu M, Waubant E, Wolinsky JS, Bar-Or A, Stites T, Chen Y, Putzki N, Merschhemke M, Gärtner J.; PARADIGMS Study Group. Trial of fingolimod versus interferon beta-1a in pediatric multiple sclerosis. N Engl J Med 2018; 13;379(11): 1017-1027.ľ;ko Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    8. Kappos L, Radue EW, O'Connor P, Polman C, Hohlfeld R, Calabresi P, Selmaj K, Agoropoulou C, Leyk M, Zhang-Auberson L, Burtin P.; FREEDOMS Study Group. A placebo-controlled trial of oral fingolimod in relapsing multiple sclerosis. N Engl J Med. 2010; 4;362(5): 387-401. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    9. Krysko KM, Graves J, Rensel M, Weinstock-Guttman B, Aaen G, Benson L, Chitnis T, Gorman M, Goyal M, Krupp L, Lotze T, Mar S, Rodriguez M, Rose J, Waltz M, Charles Casper T, Waubant E.; US Network of Pediatric MS Centers. Use of newer disease-modifying therapies in pediatric multiple sclerosis in the US. Neurology. 2018; 91(19): e1778-e1787. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    10. Krupp LB, Tardieu M, Amato MP, Banwell B, Chitnis T, Dale RC, Ghezzi A, Hintzen R, Kornberg A, Pohl D, Rostasy K, Tenembaum S, Wassmer E.; International Pediatric Multiple Sclerosis Study Group. International Pediatric Multiple Sclerosis Study Group criteria for pediatric multiple sclerosis and immune-mediated central nervous system demyelinating disorders: revisions to the 2007 definitions. Mult Scler. 2013; 19(10): 1261-1267. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    11. Langer-Gould A, Brara SM, beaber BE, Zhang JL. Incidence of multiple sclerosis in multiple racial and ethnic groups. Neurology. 2013; 80(19): 1734-1739. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    12. Renoux Ch, Vukusic S, Mikaeloff Y, Edan G, Clanet M, Dubois B, Debouverie M, Brochet B, Lebrun-Frenay Ch, Pelletier J, Moreau T, Lubetzki C, Vermersch P, Roullet E, Magy L, Tardieu M, Suissa S, Confavreux Ch, et al., for the Adult Neurology Departments KIDMUS Study Group. Natural History of Multiple Sclerosis with Childhood Onset. N Engl J Med. 2007; 356: 2603-2613. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    13. Simone M, Chitnis T. Use of Disease-Modifying therapies in pediatric MS. Curr Treat Options in Neurology. 2016; 18: 36. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    14. Stark W, Huppke P, Gärtner J. Paediatric multiple sclerosis: The experience of the German Centre for Multiple Sclerosis in Childhood and Adolescence. Journal of Neurology. 2008; 255(Suppl. 6): 119-122. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    15. Yeh EA, Chitnis T, Krupp L, Ness J, Chabas D, Kuntz N, Waubant E. and for the US Network of Pediatric Multiple Sclerosis Centers of Excellence. Pediatric multiple sclerosis. Nat Rev Neurology. 2009; 5: 621-631. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    16. Yeh EA, Waubant E, Krupp LB, Ness J, Chitnis T, Kuntz N, Ramanathan M, Belman A, Chabas D, Gorman MP, Rodriguez M, Rinker JR, Weinstock-Guttman B. National Network of Pediatric MS Centers of Excellence. Multiple sclerosis therapies in pediatric patients with refractory multiple sclerosis. Arch Neurol. 2011; 68(4): 437-444. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...

    Zpět na obsah


    Neurologie pro praxi

    Vážená paní, pane,
    upozorňujeme Vás, že webové stránky, na které hodláte vstoupit, nejsou určeny široké veřejnosti, neboť obsahují odborné informace o léčivých přípravcích, včetně reklamních sdělení, vztahující se k léčivým přípravkům. Tyto informace a sdělení jsou určena výhradně odborníkům dle §2a zákona č.40/1995 Sb., tedy osobám oprávněným léčivé přípravky předepisovat nebo vydávat (dále jen odborník).
    Vezměte v potaz, že nejste-li odborník, vystavujete se riziku ohrožení svého zdraví, popřípadě i zdraví dalších osob, pokud byste získané informace nesprávně pochopil(a) či interpretoval(a), a to zejména reklamní sdělení, která mohou být součástí těchto stránek, či je využil(a) pro stanovení vlastní diagnózy nebo léčebného postupu, ať už ve vztahu k sobě osobně nebo ve vztahu k dalším osobám.

    Prohlašuji:

    1. že jsem se s výše uvedeným poučením seznámil(a),
    2. že jsem odborníkem ve smyslu zákona č.40/1995 Sb. o regulaci reklamy v platném znění a jsem si vědom(a) rizik, kterým by se jiná osoba než odborník vstupem na tyto stránky vystavovala.

    Ne
    Ano

    Pokud vaše prohlášení není pravdivé, upozorňujeme Vás,
    že se vystavujete riziku ohrožení svého zdraví, popřípadě i zdraví dalších osob.